临床试验参与目的

临床试验按照其种类区分为临床药理，治疗的探索，治疗的确证及治疗的使用等。早期临床试验可评价短时间内的安全性及耐药性，并且可得到药代动力学、药效学信息，也可得到决定早期探索研究的剂量范围和服药日程所需要的信息。

早期临床试验是从首次给人服用临床试验医药品为起始的。在本开发阶段，临床试验对健康志愿者实施，不以治疗为目的。但，具有潜在毒性的药物，比如，抗癌剂等细胞毒性药物通常以患者为对象进行研究。为了控制和排除偏斜，研究者可用随机和双盲的方法。早期临床研究一般包括下列的评价中一种或几种。

早期安全性及耐药性评价

为了决定临床试验医药品预测剂量范围的耐药性及不良反应，一般使用最初或连续给药方法。这种临床试验通常设计成单次或多次给药。

药代动力学的评价

在开发期间得查明药物的吸收，分布，代谢及排泄的特性。查明这些是早期临床试验非常重要的目的。药代动力学可通过独立的研究评价，或与有效性、安全性和耐受性研究结合进行。药代动力学研究可评价药物清除率或评价前药/代谢产物蓄积可能性和潜在的药物相互作用，这是非常重要的，而且与随后的临床试验相连接。对许多口服剂，尤其是改善溶出速度的制剂的生物利用度，食物的效果研究是重要的。而且对体内药物清除功能（肾或肝功能不全）损伤的患者、老人、儿童、妇女和特定种族等特殊群体也要获得药代动力学的信息。许多药物需要药物相互作用研究，一般情况下，这些研究在早期临床试验之后的各个阶段进行，也可以比早期临床试验提前进行动物研究及评价代谢和潜在的药物相互作用的in vitro研究。

药效学的评价

考虑对象药物及结果变量，以健康志愿者或相应患者为对象进行药效学的研究及血中药物浓度研究（PK/PD）。如有恰当的测量方法，可以通过药效学的资料评价患者早期活性及潜在的效果，再通过随后的研究决定药物的用法及剂量。

早期药物活性评价

作为第2次的目标，可以进行活性或潜在的治疗效应的研究。在一般情况下，这些研究在随后的阶段进行，但也可以在短期内的药物暴露评价药物活性时进行。